Ziel ist die Verwendung des Mixed-Effects-Modells für wiederholte Messungen (MMRM) und des geschichteten zusammengesetzten Endpunkts (Win Ratio) zur Sekundäranalyse einer randomisierten kontrollierten Studie (RCT) zur Behandlung des Milz-Nieren-Mangels und toxisch-stagnierenden myelodysplastischen Syndroms (MDS) mit einer arsenhaltigen chinesischen Kräuterformel, einschließlich hämatologischer Wirksamkeitsbewertung und zusammengesetzter Bewertung unerwünschter Ereignisse, um die Wirksamkeit umfassender zu bewerten. Die Methode verwendet MMRM und Win Ratio zur Wirksamkeitsbewertung einer prospektiven, multizentrischen, doppelblinden, randomisierten Kontrollstudie. Das Labor des Xiyuan-Krankenhauses führte bei den Patienten zu Studienbeginn und am Ende jeder Behandlungsphase Blutbildanalysen durch [Hämoglobinkonzentration (HGB), neutrophile Granulozytenzahl (ANC), Thrombozytenzahl (PLT)] sowie biochemische Parameter nach der Behandlung [Aspartat-Aminotransferase (AST), Alanin-Aminotransferase (ALT), Serumkreatinin (Cr), Serumferritin (SF)]; Symptome der Patienten wurden zu Studienbeginn und nach der Behandlung dokumentiert und anhand von Wirksamkeitskriterien der traditionellen chinesischen Medizin bewertet. MMRM wurde angewendet, um die Blutbildparameter zwischen Beobachtungs- und Kontrollgruppe zu analysieren. Die Methode zeichnet sich durch hohe Datenzuverlässigkeit aus und reflektiert dynamische Wirksamkeit unter Intervention und Zeit. Mit der Win Ratio Methode erfolgte die zusammengesetzte Auswertung der chinesisch-medizinischen Syndrompunktzahlen und biochemischen Parameter nach Priorität, um die klinische Sicherheit der arsenhaltigen Kräuterformel zu verifizieren. Ergebnisse: ① MMRM-Analyse: Im Vergleich zur Vorbehandlung stieg HGB in der arsenhaltigen Kräutergruppe signifikant an, während es in der Placebogruppe signifikant abfiel (P < 0,01); im Vergleich zur Placebogruppe nach Behandlung war die Differenz der kleinsten Quadrate-Mittelwerte (LS) für HGB statistisch signifikant (P < 0,01). Für ANC und PLT gab es vor und nach der Behandlung keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Gruppen. ② Win Ratio-Ergebnisse: Die arsenhaltige Kräutergruppe zeigte einen signifikanten Vorteil im zusammengesetzten Endpunkt mit einer Gewinnrate von 2,01 [95% KI (1,24, 3,27)] (P < 0,01), bei der Wahrscheinlichkeit „zu gewinnen“ bezüglich Sicherheit 2,01-mal höher war als bei Placebo. Der Sicherheitvorteil stammte hauptsächlich von chinesisch-medizinischen Syndrompunktzahlen, Nierenfunktionsparametern und Eisenreserven, wobei bei der Leberfunktion die „Gewinne“ geringer als die „Verluste“ waren. Fazit: Die MMRM-Analyse belegt, dass die arsenhaltige Kräuterformel HGB bei Patienten mit Milz-Nieren-Mangel und toxisch-stagnierendem MDS mit refraktärer Zytopenie und multipotenter dysplastischer Hämatopoese (RCMD) signifikant verbessert. Dieses Ergebnis ist unabhängig von Zeittrends und individuellen Zusammenhängen und erhöht methodisch die Zuverlässigkeit der Wirksamkeit. Die Win Ratio-Bewertung der 4 zusammengesetzten Endpunkte – chinesischmedizinische Syndrome, Leberfunktion, Nierenfunktion und Eisenreserven – bestätigt umfassende Vorteile hinsichtlich Lebensqualität und Reduktion unerwünschter Ereignisse. Der Win Ratio-Endpunkt bietet eine klare Bewertungsgrundlage für unerwünschte Ereignisse und erleichtert das Verständnis der Sicherheit seitens Regulierungsbehörden, medizinischem Personal und Patienten.

Qinghuang San; randomisierte kontrollierte Studie; Wirksamkeitsbewertung; geschichteter zusammengesetzter Endpunkt (Win Ratio); Mixed-Effects-Modell für wiederholte Messungen (MMRM)