Die Wilson-Krankheit (Wilson disease, WD) ist eine autosomal-rezessiv vererbte Kupferstoffwechselstörung, die durch eine Mutation im ATP7B-Gen verursacht wird. Die klinischen Manifestationen umfassen Leberschäden, neurologische Erkrankungen und nicht-motorische Symptome. Der Pathomechanismus ist sehr komplex und betrifft vor allem Störungen im Kupferstoffwechsel, Ferroptose, Autophagie, Eisenstoffwechselstörungen, Dysbiose des Darmmikrobioms und kupferabhängigen Zelltod. Das Erste Klinikum der Anhui Universität für Traditionelle Chinesische Medizin ist in der Grundlagen- und klinischen Forschung zu WD international führend. Professor Yang Wenming entwickelte die Gan Dou Fu Mu Decoction (GDFMD), die durch multikomponentige, multitarget- und multipathway-Wirkungen gekennzeichnet ist. Dieser Artikel gibt einen systematischen Überblick über den Forschungsstand zu den Wirkmechanismen von GDFMD bei der Behandlung von WD. Es zeigt sich, dass GDFMD durch die Modulation des PPAR-Signalwegs den Lipidstoffwechsel verbessert, ferroptosevermittelte Zelltodprozesse (GPX4/ACSL4/ALOX15) hemmt, die Autophagie über PI3K/Akt/mTOR und miR-29b-3p/ULK1 reguliert, das profibrotische TGF-β1/Smad-Signal blockiert, das Oxidations-/Antioxidantiengleichgewicht wiederherstellt, das Darmmikrobiom moduliert, JNK-vermittelte Apoptose hemmt und kupferabhängigen Zelltod beeinflusst, um Leberschäden zu lindern. Zudem verbessert GDFMD Nierenschäden und Schluckstörungen und reguliert die c-fos-Expression zur Verringerung von Hirnschäden. Zusammenfassend zeigt GDFMD eine multidimensionale pharmakologische Aktivität bei der Behandlung von WD mit breiten klinischen und Forschungsanwendungen.

Gan Dou Fu Mu Decoction; Wilson-Krankheit; Mechanismen; Forschungsfortschritte