Die Wilson-Krankheit (WD) ist eine autosomal-rezessive genetische Störung des Kupferstoffwechsels, die durch eine Mutation im ATP7B-Gen verursacht wird. Klinische Manifestationen umfassen Leberschäden, neurologische Erkrankungen sowie nicht-motorische Symptome. Der Pathomechanismus ist äußerst komplex und umfasst hauptsächlich eine Kupferstoffwechselstörung, Ferroptose, Autophagie, Eisenstoffwechselstörungen, Dysbiose des Darmmikrobioms und Kupfer-induzierten Zelltod. Das Erste Anhangkrankenhaus der Anhui Universität für Traditionelle Chinesische Medizin ist international führend in der Grundlagen- und klinischen Forschung zu WD. Die von Professor Yang Wenming entwickelte Gan Dou Fu Mu-Decoction (GDFMD) zeichnet sich durch mehrere Komponenten, mehrere Ziele und mehrere Signalwege aus. Diese Arbeit gibt einen systematischen Überblick über den Fortschritt der Forschungsmechanismen der GDFMD-Behandlung von WD und zeigt, dass sie den Lipidstoffwechsel durch die Regulation des Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptor (PPAR)-Signalwegs verbessert, die Ferroptose vermittelt durch GPX4/ACSL4/ALOX15 hemmt, die Autophagie im Zusammenhang mit PI3K/Akt/mTOR und miR-29b-3p/ULK1 reguliert, pro-fibrotische TGF-β1/Smad-Signale blockiert, das Oxidations-/Antioxidationsgleichgewicht wiederherstellt, das Darmmikrobiom reguliert, den durch JNK vermittelten Zelltod unterdrückt und über mehrere Wege den kupferinduzierten Zelltod moduliert, wodurch Leberschäden reduziert werden. Darüber hinaus kann GDFMD Nierenschäden und Schluckstörungen verbessern und die c-fos-Expression regulieren, um Hirnschäden zu mildern. Zusammenfassend zeigt GDFMD eine multidimensionale pharmakologische Aktivität in der WD-Behandlung mit breitem klinischem Anwendungs- und Forschungs-potenzial.

Gan Dou Fu Mu-Abkochung; Wilson-Krankheit; Wirkmechanismus; Forschungsfortschritt