Les essais dans une cohorte (TwiCs) sont une méthode dérivée des essais contrôlés randomisés, actuellement largement utilisée dans les domaines des maladies chroniques telles que les cancers et les maladies cardiovasculaires. La conception TwiCs repose sur une cohorte prospective spécifique à une maladie donnée. Lorsqu’un essai contrôlé randomisé doit être réalisé, un échantillon aléatoire de patients répondant aux critères d’inclusion et d’exclusion est prélevé dans la cohorte pour recevoir « l’intervention expérimentale », tandis que les patients de la cohorte répondant aux critères mais non sélectionnés continuent de recevoir les soins standards et servent de groupe témoin. En comparant les différences d’efficacité entre le groupe expérimental et le groupe témoin, l’effet de l’intervention est évalué. Au sein de la cohorte, ce processus peut être répété pour mener plusieurs essais contrôlés randomisés (ECR) afin d’évaluer différentes interventions ou comparer différentes doses ou timings. Par rapport aux essais contrôlés randomisés classiques, TwiCs facilite le recrutement des patients utilisant la cohorte, présente une meilleure validité externe et offre un nouveau paradigme en recherche clinique pour améliorer l’efficacité et l’applicabilité des essais contrôlés randomisés. Cependant, TwiCs peut aussi faire face à des défis tels qu’une faible adhérence des patients dans la cohorte, ce qui nécessite que les chercheurs prennent des mesures efficaces lors de la conception et la mise en œuvre de TwiCs. Cet article met l’accent sur les points méthodologiques de la mise en œuvre de TwiCs, y compris le consentement éclairé en plusieurs étapes (entrée dans la cohorte, entrée dans le groupe expérimental, phases post-essai), la procédure de randomisation (échantillonnage aléatoire uniquement des patients recevant l’« intervention expérimentale » dans la cohorte), le calcul de la taille de l’échantillon, les méthodes d’analyse statistique, compare TwiCs aux ECR classiques et illustre le processus de conception et d’analyse des études TwiCs, afin de fournir aux chercheurs cliniques de nouvelles idées et méthodes.

essais dans la cohorte; essais contrôlés randomisés multiples dans la cohorte; cohortes de patients; échantillonnage aléatoire; consentement éclairé en plusieurs étapes