L'objectif est d'utiliser le modèle à effets mixtes pour données à mesures répétées (MMRM) et le critère composite stratifié (Win Ratio) pour une analyse secondaire d'un essai contrôlé randomisé (ECR) portant sur un traitement à base de plantes médicinales contenant de l'arsenic pour la prise en charge du syndrome myélodysplasique de type déficience spleen-rein avec obstruction toxique, incluant l'évaluation de l'efficacité hématologique et une évaluation composite des effets indésirables afin d'offrir une évaluation plus complète de l'efficacité du traitement. La méthode applique MMRM et Win Ratio pour évaluer l'efficacité d'une étude prospective, multicentrique, en double aveugle et contrôlée. Le laboratoire du centre hospitalier Xiyuan a effectué des analyses sanguines complètes [concentration en hémoglobine (HGB), numération des neutrophiles (ANC) et des plaquettes (PLT)] à l'inclusion des patients et en fin de chaque cycle, ainsi que des analyses biochimiques après traitement [aspartate aminotransférase (AST), alanine aminotransférase (ALT), créatinine sérique (Cr), ferritine sérique (SF)]; les symptômes des patients ont été enregistrés à l'inclusion et après traitement et évalués selon les critères d'efficacité de la médecine traditionnelle chinoise. L'analyse MMRM a été utilisée pour observer les indicateurs hématologiques entre groupe traitement et groupe placebo, offrant une forte fiabilité des données et reflétant les effets dynamiques du traitement dans le temps. La méthode Win Ratio a été utilisée pour une évaluation composite priorisée des scores de symptômes de médecine chinoise et des indicateurs biochimiques, validant la sécurité clinique de la formule à base d'arsenic. Résultats: ① Analyse MMRM: comparativement à avant traitement, le groupe à base d'arsenic montrait une augmentation significative de HGB tandis que le groupe placebo montrait une baisse significative (P <0.01); comparé au groupe placebo après traitement, le groupe arsenic présentait une augmentation significative de HGB avec une différence de moyenne aux moindres carrés (LS) statistiquement significative (P <0.01). Pour ANC et PLT, aucune différence statistique n'a été observée entre les groupes avant ou après traitement. ② Résultats Win Ratio: le groupe à base d'arsenic présentait un avantage significatif dans l'évaluation composite avec un ratio de victoire de 2.01 [IC 95% (1.24, 3.27)] (P <0.01), la probabilité de "gagner" en termes de sécurité étant 2.01 fois celle du groupe placebo. L'avantage en sécurité provenait principalement des scores de symptômes de médecine chinoise, des indicateurs de fonction rénale et des capacités de réserve en fer, tandis que les résultats concernant la fonction hépatique montraient moins de victoires que de défaites. Conclusion: L'analyse MMRM a démontré que la formule contenant de l'arsenic améliorait significativement HGB chez les patients avec syndrome de déficience spleen-rein, obstruction toxique de MDS avec cytopénie réfractaire et hématopoïèse dysplasique multi-lignée (RCMD). Cette conclusion est indépendante des tendances temporelles et des relations individuelles, renforçant méthodologiquement la crédibilité de l'efficacité thérapeutique. L'évaluation Win Ratio des quatre critères composites – symptômes de médecine chinoise, fonction hépatique, fonction rénale et réserves en fer – montre un avantage global à améliorer la qualité de vie des patients et à réduire les effets indésirables. Le critère Win Ratio offre un indicateur clair pour évaluer les effets secondaires, facilitant la compréhension de la sécurité par les autorités de régulation, les professionnels de santé et les patients.

Qinghuang San; essai contrôlé randomisé; évaluation de l'efficacité; critère composite stratifié (Win Ratio); modèle mixte pour données répétées (MMRM)