La maladie de Wilson (WD) est une maladie génétique autosomique récessive du métabolisme du cuivre causée par une mutation du gène ATP7B. Les manifestations cliniques incluent des lésions hépatiques, des troubles neurologiques ainsi que des symptômes non moteurs. Le mécanisme pathogénique est très complexe, impliquant principalement un déficit du métabolisme du cuivre, la mort ferroptotique, l’autophagie, un désordre du métabolisme du fer, un déséquilibre du microbiote intestinal et une mort cellulaire induite par le cuivre. Le premier hôpital affilié de l’Université de médecine traditionnelle chinoise d’Anhui est à la pointe de la recherche fondamentale et clinique sur la WD au niveau international. La décoction Gan Dou Fu Mu (GDFMD) créée par le professeur Yang Wenming présente des caractéristiques multi-composants, multi-cibles et multi-voies. Cet article passe en revue systématiquement les avancées des recherches mécanistiques sur le traitement de la WD par GDFMD, montrant qu’il améliore le métabolisme lipidique via la régulation de la voie des récepteurs activés par les proliférateurs du peroxysome (PPAR), inhibe la mort ferroptotique médiée par GPX4/ACSL4/ALOX15, régule l’autophagie liée à PI3K/Akt/mTOR et miR-29b-3p/ULK1, bloque la signalisation pro-fibrotique TGF-β1/Smad, restaure l’équilibre oxydatif/antioxydant, régule le microbiote intestinal, inhibe l’apoptose médiée par JNK, intervient dans la mort cellulaire liée au cuivre via plusieurs voies pour atténuer les lésions hépatiques. De plus, GDFMD peut améliorer les lésions rénales et les troubles de la déglutition, ainsi que réguler l’expression de c-fos afin de réduire les lésions cérébrales. En résumé, GDFMD montre une activité pharmacologique multidimensionnelle dans le traitement de la WD, avec un large potentiel d’application clinique et de recherche.

décoction Gan Dou Fu Mu; maladie de Wilson; mécanisme; progrès de la recherche