La maladie de Wilson (Wilson disease, WD) est une maladie autosomique récessive héréditaire du métabolisme du cuivre causée par une mutation du gène ATP7B. Les manifestations cliniques incluent des lésions hépatiques, des atteintes du système nerveux ainsi que des symptômes non moteurs. Le mécanisme pathogénique est très complexe, impliquant principalement des troubles du métabolisme du cuivre, la ferroptose, l'autophagie, des désordres du métabolisme du fer, une dysbiose du microbiote intestinal et la mort cellulaire par le cuivre. Le premier hôpital affilié de l'Université de médecine chinoise d'Anhui est à la pointe de la recherche fondamentale et clinique sur la WD. Le professeur Yang Wenming a développé une décoction, Gan Dou Fu Mu decoction (GDFMD), caractérisée par ses effets multi-composants, multi-cibles et multi-voies. Cet article passe en revue les avancées dans l'étude des mécanismes de traitement par le GDFMD de la WD, montrant que celle-ci améliore le métabolisme lipidique via la voie des récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR), inhibe la ferroptose médiée par GPX4/ACSL4/ALOX15, régule l'autophagie liée à PI3K/Akt/mTOR et miR-29b-3p/ULK1, bloque la signalisation TGF-β1/Smad pro-fibrose, restaure l'équilibre oxydatif/antioxydant, module le microbiote intestinal, supprime l'apoptose induite par JNK, et intervient dans la mort cellulaire liée au cuivre pour atténuer les lésions hépatiques. De plus, le GDFMD améliore les lésions rénales et les troubles de la déglutition, régule l'expression de c-fos pour réduire les lésions cérébrales. En somme, le GDFMD démontre une activité pharmacologique multidimensionnelle dans le traitement de la WD, offrant de vastes perspectives cliniques et de recherche.

Gan Dou Fu Mu decoction; maladie de Wilson; mécanismes; progrès de la recherche