近年、適応デザインは臨床試験の現場で徐々に注目され、広く応用および拡大されています。従来のランダム化比較試験と比較して、適切な適応デザインは一定程度の実験時間と資源の節約が可能であり、実験結果の有効性と証明力を向上させ、倫理的要求にもより適合し、医薬品のその後の上市研究にも有利です。一方で、適応デザインはより大きな柔軟性を持つため、第Ⅰ種の誤り率を制御し、研究の真の効果を向上させることが適用上の難点となっています。したがって、研究における適応デザインの規範的応用と最適化には事前の重点的な注目が必要です。良好な適応デザインの原則に従い、厳密な事前プロトコル設計を行い、ベイズ動的モデル、シミュレーション手法など多様な統計学的手法や検討委員会などの手段を科学的に適用して研究段階の科学的監視を支援します。一方、その柔軟性はまさに中医学の臨床実態と合致します。中医学の主要な特徴である「全体観念」と「弁証論治」は、中医学の臨床が動的で個別化された診療方案を提供していることを決定づけ、西洋薬の伝統的な固定された研究開発方案は中医学の「人間経験」の発揮を制限しています。この中医学の研究開発のボトルネックを解決するために、多重性と可変性を有する現代科学の理論と方法である適応デザインを革新的に活用することは、中医学の臨床研究および中薬の革新的研究開発に実現可能な新たな考え方を提供し得ます。米国食品医薬品局（FDA）承認の初の経口植物薬Crofelemerなどの新薬事例の成功経験を学ぶことで、臨床研究プロトコルにおける適応デザインのより良い解決策および「三結合」中薬評価体系における役割と機能を探求し、試験プロトコル設計をさらに完成させ、プロトコルの要点を明確にし、中薬複方の臨床薬効・薬理メカニズム探索および上市後の効果評価のための中医学臨床位置付けに適合し、作用特性および優位性を反映した革新的な研究開発応用案を切り拓く。

適応デザイン; 臨床研究; 試験最適化; 中医学; 革新研究開発; 全体観念; 弁証論治