目的は、反復測定データの混合効果モデル（MMRM）および層別複合エンドポイント（Win Ratio）を用いて、脾腎両虚および毒瘀阻滞型骨髄異形成症候群（MDS）に対する砒素含有漢方複方の無作為化比較試験の二次解析を行い、血液学的効果評価および有害反応の複合エンドポイント評価を含め、治療効果をより包括的に評価することである。方法として、前向き多施設二重盲検ランダム化比較試験に対しMMRMおよびWin Ratioを用いて効果を評価した。西苑病院の検査科にて、患者登録時および各治療終了時の血液検査［ヘモグロビン濃度（HGB）、好中球数（ANC）、血小板数（PLT）］および治療後の生化学指標［アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、血清クレアチニン（Cr）、血清フェリチン（SF）］を測定し、中医病証効果基準に基づき患者の証候を登録しスコアリングを行った。MMRMを用いて観察群と対照群の血液学的指標を解析した。この方法はデータの信頼性が高く、介入および時間における動的効果を反映する利点がある。Win Ratio法は優先順位に基づき中医証候スコアおよび生化学指標の複合エンドポイントを評価し、砒素含有漢方複方の臨床的安全性を検証した。結果①MMRM解析：治療前と比較し、砒素含有漢方複方群はHGBが有意に上昇し、プラセボ群は有意に低下した（P<0.01）；治療後プラセボ群と比較し、砒素含有漢方複方群のHGBの最小二乗平均差は統計学的有意差を示した（P<0.01）。治療前、両群のANCおよびPLTに統計学的有意差はなかった。治療後、両群間のANC、PLTおよび最小二乗平均差に統計学的差異はなかった。②Win Ratio解析結果：砒素含有漢方複方群は複合エンドポイントの比較で有意な優位性を示し、勝率は2.01［95％信頼区間（CI）（1.24、3.27）］（P<0.01）で、安全性における「勝利」の可能性はプラセボ群の2.01倍であった。砒素含有漢方複方群の安全性優位は主に中医証候スコア、腎機能指標および鉄貯蔵能力指標に由来し、肝機能については勝利数が敗北数より少なかった。結論MMRM解析は、砒素含有漢方複方が脾腎両虚、毒瘀阻滞型MDS-難治性血球減少症および多系統異常造血（RCMD）患者のHGBを有意に改善することを証明した。この結論は時間的傾向や個体間関連の影響を受けず、方法論的に砒素含有漢方複方のMDS治療効果の信頼性を向上させた。Win Ratioによる中医証候、肝機能、腎機能、鉄貯蔵能力の4つの複合エンドポイント評価は、患者の生活の質向上および有害反応の低減という包括的優位性を証明した。Win Ratioの結果は有害反応評価の明確な比較指標を提供し、臨床における砒素含有漢方複方の安全性を規制当局、医療従事者および患者が理解しやすくした。

青黄散;無作為化比較試験;治療効果評価;層別複合エンドポイント（Win Ratio）;反復測定データの混合効果モデル（MMRM）