ウィルソン病（Wilson disease、WD）はATP7B遺伝子の変異によって引き起こされる常染色体劣性遺伝の銅代謝障害疾患であり、臨床症状には肝障害、神経系病変および非運動症状が含まれます。発症メカニズムは非常に複雑で、主に銅代謝障害、フェロプトーシス、オートファジー、鉄代謝異常、腸内細菌叢の不均衡および銅依存性細胞死などの病理過程が関与しています。安徽中医薬大学第一付属病院はWDの基礎および臨床研究で国際的な先端レベルにあり、当院の楊文明教授が創製した肝豆扶木湯（GDFMD）は多成分、多標的、多経路の作用特性を持ちます。本稿はGDFMDによるWD治療機序の研究進展を体系的に総説し、過酸化物酵素体増殖物活性化受容体（PPAR）シグナル経路を調節して脂質代謝を改善し、グルタチオンペルオキシダーゼ4/長鎖アシルCoA合成酵素族メンバー4/アラキドン酸15-リポキシゲナーゼ（GPX4/ACSL4/ALOX15）シグナル経路を介したフェロプトーシスを抑制し、ホスホイノシチド3-キナーゼ/プロテインキナーゼB/哺乳類ラパマイシン標的（PI3K/Akt/mTOR）およびmiR-29b-3p/オートファジー活性化キナーゼ1（ULK1）関連オートファジーを調節し、トランスフォーミング成長因子-β1（TGF-β1/Smad）による線維化促進シグナルを阻害し、酸化/抗酸化平衡を回復し、腸内細菌叢を調節し、c-Jun N末端キナーゼ（JNK）介在のアポトーシスを抑制し、銅依存性細胞死に介入して肝損傷を軽減します。さらに、GDFMDは腎障害および嚥下機能障害を改善し、c-fosの発現を調節して脳損傷を軽減します。まとめると、GDFMDはWD治療において多面的な薬理活性を示し、広範な臨床応用と研究展望を有しています。

肝豆扶木湯;ウィルソン病;機序;研究進展