목적은 반복 측정 데이터 혼합 효과 모형(MMRM)과 계층화 복합 결과 지표(Win Ratio)를 사용하여 비장신허형, 독체정체형 골수이형성증후군(MDS)에 대한 비소 함유 한약 복합처방의 무작위 대조시험을 2차 분석하는 것으로, 혈액학적 효능 평가와 부작용의 복합 결과 평가를 포함하여 치료 효과를 보다 포괄적으로 평가하기 위함이다. 방법론은 MMRM과 Win Ratio를 적용하여 전향적 다기관 이중맹검 무작위 대조 연구의 효능을 평가하였다. 서원병원 검사과에서는 환자 등록 시 및 각 치료 주기 말에 말초혈액 검사(혈색소 농도(HGB), 호중구 수(ANC), 혈소판 수(PLT))와 치료 후 생화학 지표(아스파르테이트 아미노전달효소(AST), 알라닌 아미노전달효소(ALT), 혈청 크레아티닌(Cr), 혈청 페리틴(SF))를 측정하였다. 환자 입원 시 및 치료 후 증후를 기록하고 중의학 병증 효능 기준에 따라 점수를 부여하였다. MMRM 분석을 통해 관찰군과 대조군 간 혈액학적 지표를 관찰하였으며, 이 방법은 데이터 신뢰도가 높고 중재와 시간에 따른 동적 효능 변화를 반영하는 장점이 있다. Win Ratio 방법은 우선순위에 따라 중의학 증후 점수와 생화학적 지표를 복합 결과로 평가하여 비소 함유 한약 복합처방의 임상 안전성을 검증하였다. 결과 ① MMRM 분석: 치료 전과 비교하여 비소 함유 처방군은 HGB가 유의하게 상승하였고, 위약군은 유의하게 하락하였다(P<0.01); 치료 후 위약군과 비교 시 비소 함유 처방군에서 HGB가 유의하게 상승하였으며, 최소제곱(LS) 평균 차이도 통계학적 유의성이 있었다(P<0.01). 치료 전 두 군의 ANC 및 PLT 차이는 통계적으로 유의하지 않았으며, 치료 후 두 군 간 ANC, PLT 및 LS 평균 차이는 모두 통계적으로 유의하지 않았다. ② Win Ratio 분석 결과: 비소 함유 처방군은 복합 결과 비교에서 유의한 우세를 보였으며, 승률은 2.01［95% 신뢰구간(CI) (1.24, 3.27)］(P<0.01)로, 안전성에서의 ‘승리’ 가능성이 위약군의 2.01배였다. 비소 함유 처방군의 안전성 우세는 중의학 증후 점수, 신장 기능 지표 및 철 저장 능력 지표에서 주로 기인하였고, 간 기능 결과 비교에서는 승리 횟수가 실패 횟수보다 적었다. 결론 MMRM 분석은 비소 함유 한약 복합처방이 비장신허, 독체정체형 MDS-난치성 혈액감소증과 다계통 조혈 이상(RCMD) 환자의 HGB를 유의하게 개선함을 증명하였다. 이 결론은 시간 추세 및 개인 간 관계의 영향을 받지 않으며, 방법론적으로 비소 함유 한약 복합처방의 MDS 치료 효능 신뢰도를 높였다. Win Ratio 평가는 중의학 증후, 간 기능, 신장 기능 및 철 저장 능력 4개 결과를 복합하여, 비소 함유 처방이 환자의 삶의 질 향상과 부작용 감소에 복합적인 장점을 가짐을 증명하였다. Win Ratio 결과는 부작용 평가에 명확한 비교 지표를 제공하여, 임상에서 비소 함유 처방의 안전성을 규제 기관, 의료인 및 환자가 이해하기 쉽게 하였다.

청황산; 무작위 대조 시험; 효능 평가; 계층화 복합 결과 지표(Win Ratio); 반복 측정 데이터 혼합 효과 모형(MMRM)