Ensaios dentro de coortes (TwiCs) são um método derivado dos ensaios randomizados controlados, atualmente amplamente utilizado em áreas de doenças crônicas como tumores e doenças cardiovasculares. O desenho TwiCs baseia-se em uma coorte prospectiva específica para uma doença, onde, ao realizar um ensaio randomizado controlado, uma amostra aleatória dos pacientes que atendem aos critérios de inclusão e exclusão da coorte é selecionada para receber a "intervenção experimental", enquanto os pacientes elegíveis da coorte que não foram selecionados continuam recebendo o tratamento usual e servem como grupo controle. Ao comparar as diferenças na eficácia da intervenção entre o grupo experimental e o grupo controle, avalia-se o efeito da intervenção. Dentro da coorte, esse processo pode ser repetido para implementar múltiplos ensaios randomizados controlados (RCTs), avaliando diferentes intervenções ou comparando diferentes doses ou tempos de intervenção. Em comparação com os ensaios randomizados controlados clássicos, TwiCs facilita o recrutamento de pacientes usando a coorte, possui maior validade externa e oferece um novo paradigma para pesquisa clínica visando melhorar a eficiência e aplicabilidade dos ensaios randomizados controlados. No entanto, TwiCs também pode enfrentar desafios, como baixa adesão dos pacientes dentro da coorte, exigindo que os pesquisadores adotem medidas eficazes no desenho e operação dos TwiCs. Este artigo foca nos pontos metodológicos da implementação dos TwiCs, incluindo consentimento informado em múltiplas etapas (entrada na coorte, entrada no grupo experimental, término do ensaio em três etapas separadas), procedimento de randomização (amostragem aleatória apenas dos pacientes recebendo "intervenção experimental" na coorte), cálculo do tamanho da amostra, métodos de análise estatística, compara TwiCs com os RCTs clássicos e exemplifica o processo de desenho e análise de estudos TwiCs, com o objetivo de fornecer novas abordagens e métodos para pesquisadores clínicos.

ensaios dentro de coortes; ensaios randomizados controlados múltiplos dentro da coorte; coortes de pacientes; amostragem aleatória; consentimento informado em múltiplas etapas