O objetivo é utilizar o modelo de efeitos mistos para dados de medidas repetidas (MMRM) e o desfecho composto estratificado (Win Ratio) para realizar uma análise secundária de um ensaio clínico randomizado (ECR) que avalia uma fórmula fitoterápica chinesa contendo arsênico para tratar deficiência do baço e rim, e obstrução tóxica no Síndrome Mielodisplásico (MDS), incluindo avaliação da eficácia hematológica e avaliação composta de reações adversas para uma avaliação mais abrangente do efeito terapêutico. O método aplica MMRM e Win Ratio para avaliar a eficácia de um estudo prospectivo, multicêntrico, duplo-cego e randomizado. O laboratório do Hospital Xiyuan realizou análises hematológicas nos pacientes no momento da inclusão e ao final de cada ciclo de tratamento [concentração de hemoglobina (HGB), contagem de neutrófilos (ANC) e contagem de plaquetas (PLT)], assim como parâmetros bioquímicos após o tratamento [aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT), creatinina sérica (Cr), ferritina sérica (SF)]; registrou os síndromes dos pacientes na inclusão e após o tratamento, pontuando-os conforme os critérios de eficácia da medicina tradicional chinesa. O MMRM foi utilizado para analisar os indicadores hematológicos entre o grupo observacional e o controle, método confiável que reflete a eficácia dinâmica sob intervenção e tempo. O Win Ratio foi utilizado para avaliação composta priorizada das pontuações dos síndromes da medicina chinesa e indicadores bioquímicos, para validar a segurança clínica da fórmula contendo arsênico. Resultados: ① Análise MMRM: em comparação com antes do tratamento, o grupo com fórmula contendo arsênico apresentou aumento significativo de HGB, enquanto o grupo placebo apresentou diminuição significativa (P <0.01); comparado ao grupo placebo após o tratamento, o grupo fórmula mostrou aumento significativo de HGB, com diferença significativa nas médias de quadrados mínimos (LS) (P <0.01). Não houve diferenças estatísticas nos valores de ANC, PLT nem na diferença das médias LS antes ou após o tratamento entre os grupos. ② Resultados do Win Ratio: o grupo fórmula contendo arsênico apresentou vantagem significativa no desfecho composto com taxa de vitória de 2,01 [IC 95% (1,24, 3,27)] (P <0.01), sendo a probabilidade de "vitória" em segurança 2,01 vezes maior que no grupo placebo. A vantagem em segurança provém principalmente das pontuações dos síndromes da medicina chinesa, indicadores da função renal e capacidade de reserva de ferro, enquanto a função hepática apresentou menos vitórias que derrotas. Conclusão: A análise MMRM demonstra que a fórmula contendo arsênico melhora significativamente o HGB em pacientes com deficiência do baço e rim, obstrução tóxica tipo MDS com citopenia refratária e hematopoiese displásica multissistêmica (RCMD). Esta conclusão não é afetada por tendências temporais nem relações individuais, aumentando metodologicamente a credibilidade da eficácia terapêutica. A avaliação pelo Win Ratio dos quatro desfechos compostos – síndromes da medicina chinesa, função hepática, função renal e reservas de ferro – comprova a vantagem composta em melhorar a qualidade de vida do paciente e reduzir reações adversas. O desfecho Win Ratio fornece um indicador claro para avaliação de reações adversas, facilitando a compreensão da segurança por agências reguladoras, profissionais de saúde e pacientes.

Qinghuang San; ensaio clínico randomizado; avaliação da eficácia; desfecho composto estratificado (Win Ratio); modelo de efeitos mistos para dados de medidas repetidas (MMRM)