Целью является использование модели смешанных эффектов для повторных измерений (MMRM) и стратифицированного композитного результата (Win Ratio) для вторичного анализа рандомизированного контролируемого исследования лечения синдрома нарушения гемопоэза с недостаточностью селезенки и почек, а также блокадой токсинов с использованием китайской фитотерапии, содержащей мышьяк. Анализ включает оценку гематологической эффективности и композитную оценку нежелательных реакций для более комплексной оценки терапевтического эффекта. Методика включает применение MMRM и Win Ratio для оценки эффективности перспективного многоцентрового двойного слепого рандомизированного исследования. Для пациентов из отдела клинической лаборатории больницы Сюйюань проводили обследование при включении и в конце каждого курса терапии, включая общий анализ крови [концентрация гемоглобина (HGB), количество нейтрофилов (ANC) и тромбоцитов (PLT)], биохимические показатели после лечения [аспартатаминотрансфераза (AST), аланинаминотрансфераза (ALT), креатинин сыворотки (Cr), ферритин сыворотки (SF)]; регистрировали симптомы пациентов при включении и после лечения с оценкой по критериям эффективности традиционной китайской медицины. Анализ MMRM применялся для сравнения показателей крови между группами исследования и контроля, обладая высокой достоверностью данных и способностью отражать динамику эффекта воздействия во времени. Методом Win Ratio по приоритету оценивают композитные исходы баллов симптомов традиционной медицины и биохимических показателей с целью проверки клинической безопасности фитотерапии с мышьяком. Результаты: ① MMRM-анализ: по сравнению с исходным уровнем в группе лечения отмечено значительное повышение HGB, в группе плацебо — значительное снижение (P < 0.01); после лечения разница в средних значениях HGB между группами была статистически значима (P < 0.01). По ANC и PLT до и после лечения статистически значимых различий между группами не выявлено. ② Анализ Win Ratio: группа лечения с мышьяковыми фитосредствами показала значительное превосходство по композитному исходу с коэффициентом выигрыша 2.01 [95% ДИ (1.24, 3.27)] (P < 0.01); вероятность «выигрыша» по безопасности была в 2.01 раза выше, чем в группе плацебо. Преимущества по безопасности связаны главным образом с баллами симптомов традиционной медицины, показателями функции почек и запасами железа, тогда как по функциям печени побед было меньше, чем поражений. Заключение: анализ MMRM показал, что фитотерапия с мышьяком значительно улучшает HGB у пациентов с синдромом недостаточности селезенки и почек, токсическим блокированием и рефрактерной цитопенией с мультилинейным пороком гемопоэза (RCMD). Этот вывод не зависит от временных тенденций и индивидуальных различий, что методологически повышает надежность оценки эффективности лечения. Оценка Win Ratio по четырем композитным исходам — симптомам традиционной медицины, функции печени, функции почек и запасам железа — подтверждает комплексные преимущества лечения в повышении качества жизни и снижении нежелательных реакций. Показатель Win Ratio обеспечивает четкий критерий для оценки безопасности, облегчая понимание и применение терапии регулирующими органами, медицинским персоналом и пациентами.

Цинхуансань; рандомизированное контролируемое исследование; оценка эффективности; стратифицированный композитный результат (Win Ratio); модель смешанных эффектов для повторных измерений (MMRM)