Болезнь Вильсона (Wilson disease, WD) — это аутосомно-рецессивное наследственное нарушение метаболизма меди, вызванное мутацией гена ATP7B. Клинические проявления включают поражение печени, нарушения нервной системы и немоторные симптомы. Механизм заболевания чрезвычайно сложен и связан с нарушениями метаболизма меди, ферроптозом, аутофагией, дисбалансом метаболизма железа, дисбиотозом кишечной микробиоты и медь-зависимой клеточной гибелью. Первый аффилированный госпиталь Университета традиционной китайской медицины Аньхоя занимает международное лидерство в фундаментальных и клинических исследованиях WD. Профессор Янвэньмин разработал лечебный отвар Gan Dou Fu Mu (GDFMD), характеризующийся мультикомпонентным, мультицелевым и мультипутным действием. В статье систематически обобщены достижения в изучении механизмов терапии GDFMD при WD, показывающие улучшение липидного обмена через регуляцию сигнального пути PPAR, ингибирование ферроптоза, опосредованного GPX4/ACSL4/ALOX15, регулирование аутофагии через PI3K/Akt/mTOR и miR-29b-3p/ULK1, блокирование профиброзного сигнала TGF-β1/Smad, восстановление окислительного и антиоксидантного баланса, модуляцию кишечной микробиоты, подавление апоптоза, индуцируемого JNK, и вмешательство в медь-зависимую клеточную смерть с целью уменьшения повреждения печени. Кроме того, GDFMD улучшает повреждение почек и дисфагию, регулируя экспрессию c-fos для снижения повреждения мозга. В целом, GDFMD демонстрирует многомерную фармакологическую активность при лечении WD, обладая широкими клиническими и исследовательскими перспективами.

Gan Dou Fu Mu; болезнь Вильсона; механизмы; исследовательский прогресс