Los ensayos dentro de cohortes (TwiCs) son un método derivado de los ensayos controlados aleatorios, que actualmente se utilizan ampliamente en campos de enfermedades crónicas como tumorales y cardiovasculares. El diseño TwiCs se basa en una cohorte prospectiva específica de una enfermedad determinada. Cuando se lleva a cabo un ensayo controlado aleatorio, se toma una muestra aleatoria de pacientes dentro de la cohorte que cumplen con los criterios de inclusión y exclusión para recibir la "intervención experimental", mientras que los pacientes de la cohorte que cumplen con los criterios pero no fueron seleccionados continúan recibiendo el tratamiento convencional y sirven como grupo de control. Al comparar la diferencia en la eficacia de la intervención entre el grupo experimental y el grupo de control, se evalúa el efecto de la intervención. Dentro de la cohorte, este proceso puede repetirse para implementar múltiples ensayos aleatorios controlados (RCTs), evaluar diferentes intervenciones o comparar diferentes dosis o momentos de intervención. En comparación con los ensayos aleatorios controlados clásicos, TwiCs facilita la reclutación de pacientes utilizando la cohorte, tiene mayor validez externa y proporciona un nuevo paradigma de investigación clínica para mejorar la eficiencia y aplicabilidad de los ensayos aleatorios controlados. Sin embargo, TwiCs también puede enfrentar desafíos como la baja adherencia de los pacientes dentro de la cohorte, lo que requiere que los investigadores tomen medidas efectivas en el diseño y operación de TwiCs. Este artículo se centra en los aspectos metodológicos de la implementación de TwiCs, incluyendo el consentimiento informado en varias etapas (ingreso a la cohorte, ingreso al grupo experimental y después del ensayo en tres etapas), el procedimiento aleatorio (solo muestreo aleatorio de pacientes dentro de la cohorte para recibir "intervención experimental"), el cálculo del tamaño de la muestra, los métodos de análisis estadístico, compara TwiCs con los RCTs clásicos y ejemplifica el proceso de diseño y análisis de estudios TwiCs, con el fin de proporcionar a los investigadores clínicos nuevas ideas y métodos.

ensayos dentro de la cohorte; ensayos controlados aleatorizados múltiples dentro de la cohorte; cohortes de pacientes; muestreo aleatorio; consentimiento informado en varias etapas