El objetivo es utilizar el modelo de efectos mixtos para datos de medidas repetidas (MMRM) y el resultado compuesto estratificado (Win Ratio) para realizar un análisis secundario de un ensayo controlado aleatorizado (ECA) que evalúa una fórmula herbal china que contiene arsénico para tratar el síndrome de insuficiencia bazo-riñón y bloqueo tóxico en síndromes mielodisplásicos (MDS), incluyendo la evaluación de la eficacia hematológica y una valoración compuesta de eventos adversos para una evaluación más integral del efecto terapéutico. El método aplica MMRM y Win Ratio para evaluar la eficacia de un estudio prospectivo, multicéntrico, doble ciego y controlado aleatorizado. Se enviaron muestras del hospital Xiyuan para análisis hematológico [concentración de hemoglobina (HGB), recuento de neutrófilos (ANC) y recuento de plaquetas (PLT)] al ingreso y al final de cada ciclo, y análisis bioquímicos post-tratamiento [aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT), creatinina sérica (Cr), ferritina sérica (SF)]; Se registraron los síndromes de los pacientes al ingreso y post-tratamiento y se puntuaron conforme a los criterios de eficacia de la medicina tradicional china. Se utilizó MMRM para analizar los indicadores hematológicos entre el grupo observacional y el control, método confiable que refleja la eficacia dinámica bajo intervención y tiempo. Win Ratio se utilizó para la evaluación compuesta prioritaria de las puntuaciones de síndromes de medicina china e indicadores bioquímicos, para validar la seguridad clínica de la fórmula que contiene arsénico. Resultados: ① Análisis MMRM: en comparación con antes del tratamiento, el grupo con fórmula a base de arsénico mostró un aumento significativo de HGB, mientras que el grupo placebo mostró una disminución significativa (P <0.01); comparado con placebo después del tratamiento, el grupo con fórmula mostró un aumento significativo de HGB, con diferencia significativa en la media de mínimos cuadrados (LS) (P <0.01). No hubo diferencias estadísticas en ANC, PLT ni la diferencia en LS antes o después del tratamiento entre grupos. ② Resultados de Win Ratio: el grupo fórmula con arsénico mostró ventaja significativa en el resultado compuesto con tasa de victoria de 2.01 [IC 95% (1.24, 3.27)] (P <0.01), siendo la probabilidad de “ganar” en seguridad 2.01 veces la del grupo placebo. La ventaja de seguridad provino principalmente de las puntuaciones del síndrome chino, indicadores de función renal y capacidad de reserva de hierro; en función hepática hubo menos ocasiones de victoria que de fracaso. Conclusión: El análisis MMRM demuestra que la fórmula con arsénico mejora significativamente HGB en pacientes con insuficiencia bazo-riñón y bloqueo tóxico de MDS con citopenia refractaria y hematopoyesis displásica multinivel (RCMD). Esta conclusión no está afectada por tendencias temporales ni relaciones individuales, aumentando metodológicamente la credibilidad de la eficacia. La evaluación Win Ratio de cuatro desenlaces compuestos —síndromes chinos, función hepática, función renal y reservas de hierro— demuestra una ventaja integral en mejorar calidad de vida y reducir eventos adversos. El desenlace Win Ratio ofrece un indicador claro para evaluar eventos adversos facilitando que reguladores, profesionales de la salud y pacientes comprendan la seguridad.

Qinghuang San; ensayo controlado aleatorizado; evaluación de eficacia; resultado compuesto estratificado (Win Ratio); modelo mixto para datos repetidos (MMRM)