La enfermedad de Wilson (Wilson disease, WD) es un trastorno hereditario autosómico recesivo del metabolismo del cobre causado por una mutación en el gen ATP7B. Las manifestaciones clínicas incluyen daño hepático, alteraciones del sistema nervioso y síntomas no motores. El mecanismo patogénico es muy complejo, involucrando principalmente trastornos del metabolismo del cobre, ferroptosis, autofagia, alteraciones del metabolismo del hierro, disbiosis del microbioma intestinal y muerte celular dependiente del cobre. El Primer Hospital Afiliado de la Universidad de Medicina Tradicional China de Anhui está a la vanguardia en la investigación básica y clínica sobre WD. El profesor Yang Wenming desarrolló una decocción Gan Dou Fu Mu (GDFMD) que se caracteriza por tener múltiples componentes, múltiples objetivos y múltiples vías de acción. Este artículo revisa sistemáticamente los avances en la investigación de los mecanismos de tratamiento de la WD con GDFMD, mostrando su capacidad para mejorar el metabolismo lipídico mediante la regulación de la vía de señalización del receptor activado por proliferadores de peroxisomas (PPAR), inhibir la ferroptosis mediada por GPX4/ACSL4/ALOX15, regular la autofagia relacionada con PI3K/Akt/mTOR y miR-29b-3p/ULK1, bloquear la señalización profibrótica TGF-β1/Smad, restaurar el equilibrio oxidativo/antioxidante, modular el microbioma intestinal, suprimir la apoptosis mediada por JNK e intervenir en la muerte celular dependiente del cobre para aliviar el daño hepático. Además, GDFMD mejora el daño renal y la disfagia, regulando la expresión de c-fos para reducir el daño cerebral. En resumen, GDFMD muestra una actividad farmacológica multidimensional en el tratamiento de la WD, con amplias perspectivas clínicas e investigativas.

Gan Dou Fu Mu decoction; enfermedad de Wilson; mecanismos; avances en investigación