La enfermedad de Wilson (WD) es un trastorno autosómico recesivo del metabolismo del cobre causado por una mutación en el gen ATP7B. Las manifestaciones clínicas incluyen daño hepático, lesiones del sistema nervioso y síntomas no motores. El mecanismo patológico es muy complejo e involucra principalmente alteraciones en el metabolismo del cobre, ferroptosis, autofagia, desórdenes del metabolismo del hierro, disbiosis de la microbiota intestinal y muerte celular mediada por cobre. El primer hospital afiliado de la Universidad de Medicina Tradicional China de Anhui está a la vanguardia a nivel internacional en investigación básica y clínica sobre WD. La decocción Gan Dou Fu Mu (GDFMD), creada por el profesor Yang Wenming, se caracteriza por tener múltiples componentes, múltiples objetivos y múltiples vías de acción. Este artículo revisa sistemáticamente los avances en la investigación del mecanismo de GDFMD para el tratamiento de WD, mostrando que puede mejorar el metabolismo lipídico a través de la regulación de la vía de los receptores activados por proliferadores de peroxisomas (PPAR), inhibir la ferroptosis mediada por GPX4/ACSL4/ALOX15, regular la autofagia relacionada con PI3K/Akt/mTOR y miR-29b-3p/ULK1, bloquear la señalización profibrótica TGF-β1/Smad, restaurar el equilibrio oxidativo/antioxidante, regular la microbiota intestinal, inhibir la apoptosis mediada por JNK e intervenir en la muerte celular mediada por cobre a través de múltiples vías para aliviar el daño hepático. Además, GDFMD puede mejorar el daño renal y los trastornos de la deglución, así como regular la expresión de c-fos para reducir el daño cerebral. En resumen, GDFMD muestra una actividad farmacológica multidimensional en el tratamiento de WD, con amplias perspectivas clínicas y de investigación.

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