如意珍宝丸源自藏族药经典名方珍宝丸，由短穗兔耳草、珍珠母、红花、肉豆蔻、毛诃子、荜茇、肉桂、藏木香、人工麝香、沉香、诃子、决明子等30味药材组成，具有清热、醒脑开窍、舒筋通络、干黄水等功效，是藏族医学治疗白脉病的首选药物，在三叉神经痛、偏头痛、带状疱疹后神经痛等神经病理性疼痛、关节性疼痛及中风后遗症的治疗中具有良好的临床疗效。然而，其临床疗效特点、优势环节、药效物质与作用机制均不明确。围绕上述关键科学问题，特别编发该专题，内容包括：通过前瞻性的多中心、随机、双盲、安慰剂、平行对照临床试验，证实了如意珍宝丸对初、早期膝骨关节炎患者的西安大略和麦克马斯特大学骨关节炎指数（WOMAC）评分、视觉模拟（VAS）评分应答率、WOMAC疼痛评分、WOMAC功能评分和中医证候评分均具有良好的临床疗效，填补了该品种治疗膝骨关节炎循证证据的不足；采用超高效液相色谱-四极杆/静电场轨道阱高分辨质谱法，定性解析了如意珍宝丸所含化学成分及其入血、入脑成分，为诠释其多成分、多靶点、多层次的协同作用机制奠定了数据基础；采用Ⅳ型胶原酶丘脑腹后外侧核区显微注射的方式，成功制备了小鼠卒中后中枢痛模型，并基于此开展了系列药理学实验研究，不仅明确了如意珍宝丸可有效缓解其继发性损伤和中枢痛，还证实了该品种对卒中后痛觉过敏和脊髓中枢敏化的减轻药效，进而从神经炎症角度阐释了如意珍宝丸修复神经-血管单元及调控趋化因子信号轴的作用机制；从“药效-靶标-成分-药动”多维关联视角，系统解析了如意珍宝丸在血浆或脑脊液中暴露量较高、且对神经病理性疼痛具有较强干预作用的主要效应物质甘草酸、没食子酸、芹菜素-7-O-葡萄糖醛酸苷、芹菜素，相关结果为如意珍宝丸效应物质基础的明晰及其质量标准的制定提供了可靠的实验证据。上述临床与基础研究内容有助于明确如意珍宝丸的独特疗效优势、揭示其物质基础与机体生命活动的交互作用及规律，也为解析藏族药复杂体系的作用模式提供了良好示范。该专题期冀为同行提供有价值的信息，促进民族医药的传承与发展。