摘要:通过分析近10年中药治疗儿童抽动障碍(TD)随机对照试验(RCTs)的结局指标和相关试验设计要素,为中药治疗儿童TD的核心指标集构建提供依据。检索8个数据库,包括4个英文数据库(PubMed、Web of Science、Embase、Cochrane Library)、4个中文数据库(中国知网、万方、维普及中国生物医学数据库)及ClinicalTrials.gov和中国临床试验注册中心,检索时间限制为2013年1月1日至2023年10月29日,收集中药治疗儿童TD的RCTs文献,两名研究者独立进行文献筛选、数据提取和文献质量评价,通过定性分析汇总临床结局指标和相关试验设计要素。共纳入67篇RCTs,包含63种结局指标,总频数为348次。相关结局指标可分为6类:症状/体征指标12种,频数为134次(38.5%);中医症状/证候指标7种,频数为31次(8.9%);理化检查指标33种,频数为97次(27.9%);安全性指标4种,频数为67次(19.3%);远期预后指标3种,频数为14次(4.0%);生活质量评价指标1种,频数为1次(0.3%)。目前,中药治疗儿童TD的RCTs研究设计尚未形成统一规范,方法学质量存在诸多问题,降低临床结论的真实性和可靠性。临床结局指标存在数量差异大、主次要结局指标不明确、“替代指标”不合理、中医证型及中医评价指标不规范、缺乏经济学评估指标,远期预后指标和安全性指标关注较少等问题。建议研究者设计更加严谨的试验方案,合理设计结局指标,符合中药临床试验疗效评价特点,以构建具有中医药特色的儿童TD核心指标集。