CRISPR/Cas9基因编辑技术在脑科学中的技术优化进展及在中医药领域应用

邓硕秋; 瞿水清; 张雨; 杨源民; 郑钟原; 刘拓; 陈利娜; 李玉洁

doi:10.13422/j.cnki.syfjx.20221803

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CRISPR/Cas9基因编辑技术在脑科学中的技术优化进展及在中医药领域应用

学术探讨 | 更新时间：2022-12-08

- CRISPR/Cas9基因编辑技术在脑科学中的技术优化进展及在中医药领域应用
- Optimized CRISPR/Cas9 System in Brain Science and Application Prospects in Field of Traditional Chinese Medicine
- 中国实验方剂学杂志 2023年29卷第1期页码：169-180
- 作者机构：
  
  1.中国中医科学院中药研究所，北京 100700
  2.中国中医科学院青蒿素研究中心，北京 100700
- 作者简介：
  
  邓硕秋，在读硕士，从事中药学、心血管药理学研究，E-mail：dengshuoqiu98@163.com
  陈利娜，助理研究员，从事青蒿素及其衍生物、脑型疟相关研究，E-mail：lnchen@icmm.ac.cn
  李玉洁，研究员，从事中药学、心血管药理学研究，Tel：010-64097152，E-mail：yjli@icmm.ac.cn
- 基金信息：
  
  中国中医科学院科技创新工程项目(CI2021B015);中国中医科学院科技创新工程项目(CI2021A04611;CI2021A05106)
- DOI：10.13422/j.cnki.syfjx.20221803
  中图分类号： R2-0;R22;R285.5;R284;R33
- 纸质出版日期：2023-01-05，
  
  网络出版日期：2022-09-19，
  
  收稿日期：2022-06-27，
- 稿件说明：
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邓硕秋,瞿水清,张雨等.CRISPR/Cas9基因编辑技术在脑科学中的技术优化进展及在中医药领域应用[J].中国实验方剂学杂志,2023,29(01):169-180.

DENG Shuoqiu,QU Shuiqing,ZHANG Yu,et al.Optimized CRISPR/Cas9 System in Brain Science and Application Prospects in Field of Traditional Chinese Medicine[J].Chinese Journal of Experimental Traditional Medical Formulae,2023,29(01):169-180.
邓硕秋,瞿水清,张雨等.CRISPR/Cas9基因编辑技术在脑科学中的技术优化进展及在中医药领域应用[J].中国实验方剂学杂志,2023,29(01):169-180. DOI： 10.13422/j.cnki.syfjx.20221803.

DENG Shuoqiu,QU Shuiqing,ZHANG Yu,et al.Optimized CRISPR/Cas9 System in Brain Science and Application Prospects in Field of Traditional Chinese Medicine[J].Chinese Journal of Experimental Traditional Medical Formulae,2023,29(01):169-180. DOI： 10.13422/j.cnki.syfjx.20221803.

摘要

成簇规律间隔的短回文重复序列（CRISPR）/CRISPR相关蛋白（CRISPR/Cas9）是在细菌和古细菌中发现的一种自身防御系统，根据其原理可实现定向基因编辑，因其普适、高效、简便的特点，已为多个领域的疾病病理机制、预防或治疗等提供了良好的技术支持。脑血管疾病和神经系统疾病严重危害人类健康，卒中由遗传、不良生活习惯、慢性疾病等因素相关。脑组织结构复杂，细胞类型多样，普适的基因编辑平台较难安全、特异和高效地对靶基因进行研究。学者们不断改进和优化基因编辑技术，发掘了基因编辑技术的潜力和研究方法，推动了脑科学的研究进程。该文在简介CRISPR/Cas9技术原理的基础上，主要从递送方式、腺相关病毒组装、纳米新材料等方面综述了其在脑和神经科学领域中的系统优化进展，从血管稳态、小胶质细胞稳态、血管形成、血脑屏障、药物筛选等方面总结了其在脑血管研究和中风等相关疾病中的应用，并对其在中医药领域的发展进行了展望，以期为相关研究设计提供参考。

Abstract

Clustered regularly interspaced short palindromic repeats（CRISPR）/CRISPR associated nuclease 9 （CRISPR/Cas9） is a self-defense system found in bacteria and archaea that enables targeted gene editing based on the principle. Due to its universality， efficiency， and simplicity， CRISPR/Cas9 has been applied in the pathological mechanism and prevention and treatment of diseases in many fields. Cerebrovascular diseases and central nervous system diseases seriously endanger human health. Stroke is related to genetics， unhealthy living habits， chronic diseases， and other factors. The brain tissue structure is complex and the cell types are diverse. It is difficult for a universal gene editing platform to study target genes safely， specifically， and efficiently. Scholars have continuously improved and optimized gene editing technology， explored the potential and research methods of gene editing technology， and promoted the research process of brain science. After a brief introduction to the mechanism of CRISPR/Cas9， this paper mainly summarized the optimization of the system in the fields of cerebral science including delivery methods， adeno-associated virus assembly， and new nanomaterials. Its application in cerebrovascular research including vascular homeostasis， microglial homeostasis， angiogenesis， blood-brain barrier， and drug screening was also summarized. Finally， this paper prospected the development of CRISPR/Cas9 in traditional Chinese medicine， hoping to provide references for related research design.

关键词

成簇规律间隔的短回文重复序列（CRISPR）/CRISPR相关蛋白（CRISPR/Cas9）基因编辑脑科学中药

Keywords

clustered regularly interspaced short palindromic repeats（CRISPR）/CRISPR associated nuclease 9 （CRISPR/Cas9）gene editingbrain sciencetraditional Chinese medicine

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